Az RNS szerkesztése lehet a génbetgségek gyógymódja
15/03/2022 14:29
| Szerző: Klubrádió/Lőrincz Csaba
Az RNS számos feladat mellett információt is szállít molekulák formájában, egy elem szállításához azonban módosítania kell azt, egy bizonyos szintű módosítás után azonban mutációt okoz, amely betegségekhez vezet. E probléma megoldásáért az RNS módosító mechanizmusát vizsgálták az ELKH tudósai. E mechanizmus feltérképezésével azt vizsgálják, lehet-e úgy programozni az RNS-eket, hogy az általuk szállított információ ne okozzon betegséget.
A magyar kutatók által most feltérképezett RNS-módosító mechanizmus az RNS terápiás célú szerkesztésére is lehetőséget nyújt címmel jelent meg publikáció az Eötvös Lóránd Kutatási Hálózat (ELKH) honlapján.
A koronavírus okozta járvány kétségbeesett lépésekre ösztönözte a kutatókat világszerte. Ma már az RNS-technológia (vagy mRNS-technológia), és az RNS alapú vakcinák széles körben ismertté váltak, de hogy pontosan mi az RNS, hogyan épül fel, és mi a szerepe életünkben, azt érdemes tovább fejtegetni.
Karancsiné Menyhárd Dóra és Ferenczy György, az ELTE Természettudományi Karának munkatársai, a kutatásban résztvevő tudósok segítettek megérteni az RNS-t és a kutatás eredményeit.
Karancsiné Menyhárd Dóra azt mondta, hogy az RNS, vagy Ribonukleinsav, hasonlóan DNS felépítéséhez négy alapegységből áll, de míg utóbbi fő feladata az információtárolás, az RNS-ek mozgékonyabbak, többfélék, és az információszállítás mellett más funkciókat is ellátnak. Képesek például molekulák szállítsára és átalakítására is. A kutatás lényege pedig egy olyan betegség gyógymódja, amely egy RNS-módosító enzim mutációja miatt alakult ki. Egy olyan öröklődő, vagyis genetikai betegségről van szó, amely a vese egy enzimének elváltozásával alakul ki. A feladat az, hogy az RNS-ek által szállított információk ne változzanak olyan módon, ami betegség kialakulásához vezet. A komplikációt az okozza, hogy minden az információ szállításhoz, kisebb-nagyobb mértékben módosítani kell az információt. Ez pedig azt jelenti egy molekula, mint az RNS egyik fő eleme, az uridin esetében, hogy valamelyest megváltozik a szerkezete. Kockázatos dolog, mert egy bizonyos elváltozás mellett illeszkedése, így az célmolekulacsoport stabilitása is drasztikusan csökken.
Ferenczy György arról beszélt, hogy a kutatás az átalakulás módjára koncentrált. Kifejezetten az RNS-ek módosító mechanizmusa okozta kötések felszakadását vizsgálták. Ennek eredményeként az uridin-pszeudouridin átalakítást figyelték meg.
A kutatás eredményeként lehetőség nyílik olyan módszer kifejlesztésére, amellyel az RNS-eket programozni lehet arra, hogy megfelelő elemeket szállítsanak, így a genetikai betegségek gyógyíthatóvá válnak.
A műsort a fenti lejátszóra kattintva hallgathatják meg.
2022.03.08., kedd 19:00
Riporter: Neuman Gábor
