Programozott vírusokkal a látás visszaadásáért – Roska Botond-interjú
28/09/2019 21:19
| Szerző: Klubrádió
A látás megértésétől fényévekre vagyunk, de az nem jelenti, hogy nem tudunk terápiát kidolgozni – mondta Roska Botond Szent István-renddel kitüntetett neurobiológus, aki szerint nincs olyan vakság, amin ne lehetne segíteni, de hogy mennyire hamar, azt még nem tudjuk.
Elsőként azt kérdeztük tőle, hogy valóban reménykedhetnek a vakok a látásuk visszanyerésében? Azt mondta, a kutatók kezében vannak azok a technológiák, amelyek ha elérkeznek a klinikai kísérletek fázisába, akkor valamilyen mértékben vissza fogják tudni hozni a látást. Hogy milyen mértékben, az függ az egyes emberektől, de a technológiák fejlődni fognak. Lassan elindulnak a klinikai használat felé. Az ő technológiájuk öt emberben már jelen van, velük kísérleteznek.
Azt mondta: olyan vakság nincs, amin ne lehetne segíteni, hogy mennyire hamarosan, azt nem lehet tudni, nem szeretne jósolni. Amelyekben a leggyorsabban valószínűleg előrelépés történik, azok azok a vakságok, amelyeknél a fényérzékelő sejtek elvesztik ezt a képességüket, de a retina többi része egészséges marad. Fontos, hogy a látóidegnek meg kell lennie. Azt is jelezte, hogy vak emberekről beszélnek, nem gyengénlátókról. Az ő terápiájukat csak teljesen vak embereknél lehet használni. A vakon születetteknél még nem tudják, hogy alkalmazható-e a terápia, lesznek erre kísérletek.
A terápiája legfontosabb eleme, hogy szintetikus vírust juttat a szembe. A vírust úgy kell elképzelni, mint egy kis gömböt, ebben van egy kis DNS (örökítőanyag)-darab. A DNS-t úgy képzeljük el, mint egy kis szálat. A DNS-nek két fontos része van, az egyik az, ami csinál valamit. Amit ők tesznek hozzá, az olyan gén, amely fényérzékennyé tud tenni sejteket, például egy bőrsejtet. A második része a vírus DNS-ének egy olyan cím, amely megmondja a vírusnak, hogy milyen sejttípusban hozza létre a fényérzékenységet. Tehát a kis labdákat beinjektálják a szembe, azok elárasztják a szemet, de csak azokat teszik fényérzékennyé, amelyeknél a kutatók ezt akarják.
Létrehozott a csapatuk egy szintetikus információt, amellyel be tudják programozni a vírust, hogy csak egy bizonyos sejtben fejtse ki a tevékenységét. Ezt egy hónappal ezelőtt publikálták. Kicsit olyan, mintha a postásról beszélnénk, aki tud minden címet, de adott esetben csak egy házba kell elvinnie egy levelet. A szintetikus vírustechnológia bármelyik szervünknél működik, akár a hasnyálmirigy bizonyos sejtjeire is, de természetesen ki kell dolgozni a részleteit.
Honnan ismerik fel a hibás területet? Megnézik egy páciens DNS-szekvenciáját, és abból látják, hogy hol van hiba. Létrehoztak egy térképet, amellyel gyakorlatilag bármilyen génről meg tudják mondani, hogy a szemnek milyen sejttípusában van benne. És van a vírus, amely el tudja juttatni a géneket az adott sejtekhez. Másik fajta sejteket tesznek fényérzékennyé, nem ugyanazt fogja látni az illető, hanem egy kicsit mást.
Azon is lehet segíteni, akinek a látóidege hiányzik. Két nagy csoportja van a segítségnek, az egyik már klinikai tesztelés alatt áll. Ezekben az esetekben a szemben már nem tudnak segíteni, de az agynak van egy úgynevezett látókérge, és több csapat dolgozik azon, hogy ebbe „beleszurkálnak elektródákat”, és azokkal egy videokamerán áthozott információt vetítenek a kéreg vizuális részére. Ők is kezdenek egy nagy projektet, több európai laborral együtt, amelyben fényérzékennyé teszik a vizuális kéreg (visual cortex) egy részét, és megpróbálják oda bevetíteni az információt. Az ő módszerük kísérleti stádiumban van, az elektródás kísérletek már emberben vannak.
Azt nem tudja megmondani, hogy az említett klinikai kísérletekben részt vevő emberek látnak-e már valamennyit, ezeket a vizsgálatokat egy cég végzi, és ad majd tájékoztatást. Ő alapkutató, nem találkozik betegekkel. Van egy munkamegosztás a kutatóknál, orvosoknál. Az első fázisban, az alapkutatásnál csak az érdekli őket, hogy működik a látórendszer valamely eleme, aztán a második fázisban megpróbálják létrehozni a terápiát a problémáira. Roska Botond az első két fázisban vesz részt. Ezután jön egy kisebb cég egy klinikával közösen, a betegekkel foglalkozik, a hatóságokkal tárgyal, majd, amikor még több pénzre van szükség, megveszi egy nagy cég, az juttatja el végül a terápiát az emberekhez.
Vér-vagy bőrsejteket átalakítanak őssejtté, és olyan módszert fejlesztett ki több kutatócsoport - talán ők járnak legelőrébb -, amellyel retinaszerű szövetet tudnak létrehozni, és egy pár hónapja kifejlesztett technológiával gyakorlatilag bármennyit elő tudnak állítani. Ez azért fontos, mert ezeken könnyen tudnak tesztelni génterápiás megoldásokat, például az úgynevezett géneditálást.
Az emberi látásról nagyon keveset tudunk, az állatokéról, például az egéréről egy kicsit többet. Nagyon nagyok a különbségek: az ember retinájának van egy része, a a fovea (makula), amely az éleslátásért felel. Ez nincs benne egerekben, csak főemlősökben, viszont a fovea elvesztésével, makula-degenerációval „mi úgy gondoljuk, hogy elveszítjük látásunkat”. A látás megértésétől fényévekre vagyunk, de az nem jelenti, hogy nem tudunk terápiát kifejleszteni. A retina megértése sokkal könnyebb, még ennek is az elején vagyunk, de vannak technológiák a leírására és ez lehetővé teszi a terápiák kidolgozását is.
A vak egerek újra láttak a terápiát követően, sőt, annyira jól sikerült, hogy néha már nem is tudják, melyik volt vak eredetileg. De nem rájuk fejlesztik a terápiát. Az volt a fontos, hogy emberi retinára is tudják alkalmazni, ebben nagy szerepe volt egy magyar kutatónak, Szabó Arnoldnak, de hogy mikorra érkezik meg emberekhez, erről nem tud konkrét adatokat a neurobiológus.
Az interjút a cikk elején, a lejátszás ikonra kattintva hallgathatják meg. Címlapi kép: Wikipedia
2019. szeptember 28., szombat 12:00
Műsorvezető: Neuman Gábor
